ABSTRACT
Tecnologías evaluadas: Análisis de impacto presupuestal de lenalidomida (10 mg/día) más terapia de soporte comparada con terapia de soporte sin lenalidomida para el tratamiento de pacientes con síndrome \r\nmielodisplásico y deleción 5q. Población: Pacientes adultos con SMD y Del 5q en Colombia. Perspectiva: La perspectiva de análisis es la del tercer pagador, que en el caso colombiano corresponde al Sistema General de Seguridad Social en Salud. Horizonte temporal: El horizonte temporal de este AIP en el caso base corresponde a un año. Adicionalmente se reportan las estimaciones del impacto presupuestal para los años 2 y 3, bajo el supuesto de la inclusión en el POS en el año 1. Costos incluidos: Se consideran eventos generadores de costos todos los recursos directos (medicamentos y procedimientos) asociados al uso de las tecnologías evaluadas. Fuente de costos: SISMED 2015, Manual de Tarifas ISS 2001 + 30%, Circular No. 02 de 2015 de la Comisión Nacional de Precios de Medicamentos y Dispositivos Médicos, 4 laboratorios clínicos y 2 hemocentros del país. Escenarios: Se realizó un análisis por escenarios que contempló que la tasa de inserción de la nueva tecnología sea del 100% y uno donde se introduce de forma progresiva la nueva tecnología. Resultados: En el escenario 1 donde la incorporación de la nueva tecnología es progresiva, el impacto presupuestal es de $7.002.403.319,77 para el primer año. En el segundo escenario donde la inserción de la nueva tecnología es del 100% en el año 1, el impacto presupuestal es de $8.634.282.761,73. (AU)
Subject(s)
Humans , Adult , Thalidomide/analogs & derivatives , Myelodysplastic Syndromes/drug therapy , Chromosome Deletion , Thalidomide/therapeutic use , Reproducibility of Results , Colombia , Costs and Cost Analysis/methods , Biomedical Technology , Medication AdherenceABSTRACT
Introducción: los síndromes mielodisplásicos (SMD) representan un grupo de neoplasias hematológicas de las células progenitoras hematopoyéticas que comparten características comunes como la presencia de citopenias y un riesgo variable de evolucionar a leucemia mieloblástica aguda (LMA). Se origina a partir de células madre hematopoyéticas con aberraciones genéticas adquiridas, dentro de las cuales se encuentra la deleción aislada del 5q, presente en aproximadamente el 10% de los casos y que se caracteriza por un curso benigno y de bajo riesgo. El objetivo terapéutico en los pacientes con SMD de alto riesgo es modificar la historia natural de la enfermedad y prolongar la supervivencia, y en los pacientes con SMD de bajo riesgo, mejorar la sintomatología y la calidad de vida. Objetivo: evaluar los beneficios y riesgos del uso de lenalidomida para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico y deleción 5q. Metodología: se realizó una búsqueda de evidencia en las bases de datos: MEDLINE, EMBASE, la Librería Cochrane, LILACS, CENTRAL y en el Registro International de ensayos clínicos. Dos evaluadores de manera independiente, tamizaron las referencias obtenidas, resolviendo las discrepancias por consenso. La calidad de los estudios seleccionados fue evaluada empleando la herramienta de riesgo de sesgo de la colaboración Cochrane. Resultados: se identificó un único ensayo clínico aleatorizado, controlado fase 3 y 4 ensayos clínicos fase 2. Se presentan los datos de efectividad y seguridad de la comparación de lenalidomida con placebo, en términos de parámetros de respuesta, supervivencia libre de progresión (SLP), supervivencia global (SG) y eventos adversos. Conclusiones: lenalidomida es un tratamiento efectivo para el manejo de pacientes con síndrome mielodisplásico y deleción 5q. Los eventos adversos más comúnmente relacionados con el uso de este medicamento son neutropenia y trombocitopenia.(AU)
Subject(s)
Humans , Thalidomide/analogs & derivatives , Myelodysplastic Syndromes/therapy , Chromosome Deletion , Thalidomide/therapeutic use , Reproducibility of Results , Treatment Outcome , Colombia , Biomedical Technology , Medication AdherenceABSTRACT
Introducción: La anemia aplásica es una enfermedad poco común que afecta a 2 de cada 1´000.000 de personas anualmente con igual distribución en hombres y mujeres. Se caracteriza por la sustitución del tejido hematopoyético de la medula ósea por grasa causando una pancitopenia periférica, con diferentes niveles de gravedad, originando un síndrome anémico, hemorragias e infecciones graves que pueden llevar a desenlaces fatales de no recibir tratamiento oportuno. La primera opción de tratamiento en pacientes no compatibles para trasplante de progenitores hematopoyeticos es la terapia inmunosupresora. La evidencia actual sugiere la efectividad del tratamiento con inmunoglobulina antitimocítica en los esquemas de tratamiento. Objetivo: Examinar los beneficios y riesgos del uso de la inmunoglobulina antitimocítica en pacientes con anemia aplásica no hereditaria severa a muy severa. Metodología: Se realizó una búsqueda sistemática de estudios clinicos incluyendo utilizando las bases de datos MEDLINE (In-Process & Other Non-Indexed Citations y Daily Update) EMBASE, Cochrane Database of Systematic Reviews, Database of Abstracts of Reviews of Effects DARE, LILACS y la revisión de publicaciones obtenidas por otros medios comparando el uso de inmunoglobulina antitimocitica en pacientes con anemia aplasica no hereditaria, no candidatos a trasplante de prognitores hematopoyéticos con otros tratamientos inmunosupresores, considerando los resultados en cuanto a tasa de respuesta, sobrevida, recaída y transformación clonal. Resultados: Se obtuvieron 103 publicaciones, 24 fueron tamizadas para valoración de los criterios de inclusión. Tres cumplieron con estos y se evaluaron con las herramientas de la colaboración Cochrane. Todas las referencias reportaron alto riesgo de sesgo. Un ensayo clinico controlado no reportó diferencias significativas para ninguno de los desenlaces evaluados comparando CTX más CsA frente a ATGr más CsA. Uno de los estudios de cohorte reportó una efectividad de 77.8% y sobrevida a 5 años fue de 74.1%. La segunda cohorte reportó respuesta completa (17.7%), respuesta parcial (37.9%) y tasa de respuesta global (55.6%). La recaida fue de 3.2%, la transformacion clonal 0.8% y la sobrevida a 5 años fue 74.7%. Conclusiones: La evidencia sobre la efectividad y seguridad de la inmunoglobulina antitimocitica es limitada y de baja calidad. Con los hallazgos obtenidos en esta revision no es posible determinar la superioridad de esta tecnología frente a otras opciones de tratamiento disponibles.(AU)